编者按:“精准医疗”是一种根据每位患者的个体特征"量身定制"的治疗方法。Jason Shafrin 在本文中向我们介绍了精准医疗带来的优势与挑战。

精准医疗(Precision medicine) 提供了更好的有益于患者康复的针对性治疗方法。 与标准治疗相比,很少有人会使用特定药物治疗,但是每个接受治疗的人身体状况都在好转,治疗者有更好的结果,其他人也可以寻求另一种有效的治疗方法。 在一个价格越来越基于价值的世界里,精准医疗意味着药品价格可能会上涨,但药品的总体支出可能不会变化,甚至还会下降。

精准医疗在患者使用某种药物之前就向患者提供疗效保证。 通常情况下,精准医疗的诊断是基于患者的遗传测序信息,或者在治疗癌症时,其诊断是基于患者肿瘤的遗传信息。基于患者的临床和遗传特征对每个个体进行针对性治疗,使用精准医疗的患者疗效可能会显著提升。

使用精准医疗的一个典型例子是赫赛汀(曲妥珠单抗)[Herceptin(trastuzumab)]。 赫赛汀是专门用于HER2基因突变患者的乳腺癌治疗。 呈HER2阳性的患者往往受益于精准医疗,因为他们可以预测赫赛汀相比于标准治疗的更好的效果。 然而,呈HER2阴性患者也会受益于精准医疗。 在不知道患者是否具有HER2遗传标记的情况下,患者不得不服用赫赛汀以确认他们是无反应者 – 此举动将会导致不必要的副作用,浪费资源,并且最重要的是浪费了宝贵的治疗时间。 在对患者有利无弊的情况下,精准医疗的确也给监管人员和付款方带来了一些挑战。

对于监管机构来说,精准医疗可能会提高标准食品药品监督管理局(FDA)的批准程序。 目前,药物批准以多阶段临床试验过程为条件,最终在相对广泛的第三阶段随机对照试验中证明其功效和安全性。 由于精准医疗针对的是一组范围较小的患者,符合这些临床试验条件的患者群体将同比变小。 对于小众人群,可能存在样品量不足以提供给特定精准医疗第三阶段临床试验的情况。 FDA目前已经提出了多种方案以代替标准的第三阶段试验方法,包括适应性试验设计,额外的上市后监测制度等。 FDA已经有了一些加速批准程序,例如突破性疗法认证,这有助于把精准医疗以最快速度推向市场。

精准医疗也给付款人带来了挑战,因为这类药物的价格极有可能很高。为什么会出现这种情况?举一个简单的例子,假如有100例患者,半数具有此疾病的患者具有遗传突变基因A,而另外一半没有。 此外,假设治疗能为具有突变基因A的患者增加4年生命,但是该治疗对没有突变基因A的一半患者没有影响。所以,这100人的平均生存获益是2年。

如果一个人一年的生命价值是10万美元,那么根据平均生存获益,药物的价格应该是20万美元(2×10万美元)。 然而,在精准医疗框架下,医生可以在治疗前识别具有突变基因A的患者,并且只为这些患者提供治疗,那么平均生存获益将是4年,如果定价仅仅基于这一部分会受益的人群,治疗价格应将被设置为40万美元(4×10万美元)。 因此,虽然患者得到了更好的治疗结果——特别是没有突变基因A的患者可以及时尝试其他药物——可与此同时药物的价格成本翻了一番。

尽管精准医疗可能导致较高的药物价格,但其对总体药物支出的影响我们目前尚不得知。 让我们回到我们的例子。 没有精准医疗,假设100人一年花20万美元获得药物,我们得到一共2000万美元(100×20万美元)的年度支出。使用精准医疗法后,只有50位拥有突变基因A的人以40万美元的成本获得药物,导致相同的2000万美元(50×40万美元)的药物支出。 因此,精准医疗的使用可以增加、减少或对总体药物消费不产生任何影响,这取决于响应者群体的大小、诊断测试的成本、市场力量 、政策变化和许多的其他因素。

精准医疗的使用也许会促进一种全新偿还结构的诞生,例如指示特定的定价和基于绩效的定价。因为该药物的临床试验可能具有较小的样本量,基于价值的定价在使用精准医疗的情况下会格外有用,因此付款人对于药物在现实世界中能否产生更好的效果将会产生一定程度的怀疑。 付款人可以根据患者是否达到特定结果(例如肿瘤停止生长,特定生存目标或其他结果)偿还药物研发者,而不是基于药物的数量而支付固定费用。 我目前作为创新和价值倡议研究主任,正在与我的团队一起努力解决这一系列关于如何衡量价值以及如何偿还研发者费用的问题。

付款人所面对的另一个难题是诊断测试结果将变得更有价值。 当一种药物被用于治疗所有患者的时候,诊断测试结果相对于药物本身都具有极低的价值。 然而,由于精准医疗诊断测试可以帮助确定具体哪些患者将从治疗中获益,它可以大大减少进行治疗的个体数量。 因此,可以想象,精准医疗将会对诊断测试的定价产生一定影响。 最简单的解决方案是将诊断测试与治疗捆绑在一起定价。 在我上面所举的例子中,付款人将不需要为没有突变基因A患者的诊断测试买单。

根据这种方案,对于具有突变基因A的患者,诊断测试和药物组合的成本将是40万美元,但是对于那些没有突变基因A的患者,成本将是0美元。 另一种基于价值的定价方案是为每次诊断测试收取20万美元,并为有突变基因A的人免费提供药物。在这两种情况下,诊断和药物的总支出在我们的简单示例中为两千万美元,但付款结构的变化很大。

虽然监管者和付款人将会面临上文提到的这些挑战,但是精准医学显然具有巨大的潜力,因为真正需要某种治疗的人群会得到最有效的治疗,而不适用于此治疗的患者也可以快速寻找适合自己的治疗方法。

原文作者:Jason Shafrin
翻译来自:虫洞翻翻  译者ID:赵书绮

精准医疗会提升药品价格,但这是一件好事

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